8月1日,在攻克细胞与基因治疗(CGT)“精准递送”这一世界级难题的征途上,AI驱动的纳米药物递送技术先锋剂泰科技迎来关键里程碑。公司宣布完成4亿元人民币D轮融资,并同步揭幕其OpenCGT开放平台。这不仅是一次资本的加注,更标志着其在打通CGT“成药最后一公里”的赛道上,迈出了重构行业价值的关键一步。
被誉为下一代疗法的CGT,其发展长期受困于递送效率低、靶向性差、成本高昂的核心瓶颈。传统病毒载体存在安全隐患且难以有效递送至肝外器官,常规纳米材料则深陷脱靶率高、表达效率不足的困局。剂泰科技联合创始人兼CEO赖才达博士一针见血地指出:“当前CGT领域最大的痛点,在于如何将强大的基因编辑工具像‘精准制导导弹’一样,递送到人体内30万亿个细胞中的特定目标。”
直面这一行业顽疾,剂泰科技的核心竞争力在于其自主研发的AI驱动纳米递送平台。该平台深度融合人工智能大模型、量子化学模拟与高通量干湿实验闭环系统,构建了业内规模领先的递送数据引擎。通过运用生成式算法、强化学习等11种纳米算法集群,平台将脂质纳米颗粒(LNP)的设计空间拓展了千倍以上,将传统需要数年的材料开发周期大幅压缩,为高效、精准递送构筑了坚实的技术底座。这不仅是效率的跃升,更是对“不可能”边界的重新定义。
基于这一底层技术突破,剂泰科技在关键器官靶向递送领域取得了实质性飞跃。公司不仅实现了肝脏的高效递送,更突破了传统LNP在肺、心、脑、肌肉、免疫器官等“肝外禁区”的递送极限。例如,其技术已能精准触达深层的肺泡上皮细胞(AT1/AT2)及心肌细胞,这在以往是难以企及的精准度。
技术优势正迅速转化为看得见的管线和合作成果。我们可以看到其与锐正基因共同开发的肝靶向mRNA-LNP CRISPR基因编辑疗法,在小鼠模型中实现基因编辑效率达行业金标准8倍的提升;在猴模型中,目标基因敲低率超过90%且安全性获验证。此外,该公司进展最快的自研管线已完成临床III期试验,正处于新药上市申请(NDA)阶段,多款管线也已挺进关键临床研究。
此次揭牌的OpenCGT平台,是剂泰科技在北京市政府强力支持下,打造产业协同生态的战略落子。平台旨在汇聚北京顶尖高校的科研智慧、大型三甲医院的临床资源及生物科技公司的研发需求,重点攻坚CGT产业链中多个“卡脖子”的工程技术环节,特别是精准递送这一核心难题。
平台以剂泰科技的AiLNP(AI核酸递送设计)和AiRNA(AI mRNA序列优化)技术为双核引擎,计划分两阶段推进:第一阶段聚焦孵化3-5个高潜力试点项目;第二阶段则扩大规模,探索技术集成与内部旗舰项目转化的创新模式。其首个标杆合作项目——与锐正基因联袂推进的肝靶向基因编辑疗法,已展现出显著的协同效应和加速开发能力。
大兴区投资集团有限公司党委书记、董事长李明表示,OpenCGT平台的落地将“显著加速原创性成果转化,成为吸引全球顶尖人才、前沿技术和雄厚资本汇聚大兴的‘强磁场’,有力提升区域在CGT领域的国际话语权”。
面对商业模式的核心命题,赖才达博士清晰勾勒出剂泰科技的“双轮驱动”策略与边界定位:一是深耕自研管线。 核心聚焦递送技术本身,通过与制药企业(Biotech/Big Pharma)合作开发管线并从中获益。二是开放技术平台。为行业伙伴提供高效递送解决方案,大幅降低其成药门槛和开发成本。
“我们本质是一群科学家,”赖才达强调,“核心能力在于技术创新和平台搭建,而非构建庞大的销售体系。商业化的重任更适合由合作伙伴承担。中国生物科技公司的优势,往往体现在从靶点验证到临床早期概念验证(POC)的工程化转化阶段——这正是我们可以深度赋能的环节。”这种定位,既是对自身优势的坚守,也是对产业协同价值的深刻洞察。
当被问及CGT领域当前最大挑战,赖才达博士的回答依旧聚焦“递送”:“它直接决定一款CGT疗法的生死。”近期多项临床试验因递送相关问题(如毒性、脱靶)而折戟,凸显了技术攻坚的紧迫性。他坦言,实现细胞亚型级别的超精准递送,可能需要长达20年的持人生就是博官方平台续投入。然而,一旦突破,其意义非凡——将能“拯救”大量此前因递送障碍而“不可成药”的宝贵靶点,为无数患者带来新生希望。
对于AI制药行业的未来图景,赖才达认为全链条端到端的AI药物研发仍需积淀,但在特定垂直领域的深度整合已展现出明确价值。“剂泰的策略是聚焦AI在纳米递送这一关键环节的极致应用。我们进入NDA阶段的004管线(AI赋能制剂新药)就是这一路径的明证。未来行业需要各家企业将自身擅长环节做深做透,再通过协同合作,最终串联起完整的药物研发链条。”他总结道,描绘出一条以深度垂直创新驱动整体突破的路径。
据悉,剂泰科技自成立以来累计融资额已超3亿美元。关于市场关注的港股IPO计划,赖才达表示公司当前重心仍是产品和平台的精进与突破,暂无具体时间表。